[메디코파마뉴스=최원석 기자] 큐롬바이오사이언스의 NQO1 표적 경구용 저분자 치료 후보가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

26일 FDA에 따르면 큐롬바이오사이언스는 21일 ‘NQO1을 표적으로 하는 경구용 저분자 조절제‘에 대해 레버 유전성 시신경병증(LHON) 치료 목적의 희귀의약품 지정을 받았다. 

레버 유전성 시신경병증은 미토콘드리아 DNA 돌연변이에 의해 발생하는 유전성 시신경 질환이다. 

망막 신경절세포와 시신경이 손상되면서 급격한 시력 저하가 나타날 수 있는 희귀 안질환으로 알려져 있다. 레버 유전성 시신경병증 치료 접근법은 미토콘드리아 기능장애를 겨냥한 경구 신경보호제와 유전자 치료 등이 연구돼 왔다.

이번에 지정된 물질명은 특정 성분명이 아니라 NQO1을 표적으로 하는 경구용 저분자 조절제로 기재됐다. 

NQO1은 NADH:quinone oxidoreductase 1의 약자로, 퀴논계 물질의 산화환원 반응에 관여하는 효소다. 

NQO1 기반 NAD⁺ 촉진제는 체내 효소인 NQO1을 이용해 세포 내 NAD⁺ 생성을 늘리는 저분자 약물이다. 

NAD⁺는 미토콘드리아 에너지 대사와 세포 기능 유지에 중요한 물질로, 큐롬바이오사이언스는 이를 통해 미토콘드리아 기능 저하와 관련된 희귀질환 치료 가능성을 모색하고 있다.

큐롬바이오사이언스의 대표 파이프라인인 HK-660S도 베타-라파콘(beta-lapachone) 기반 NQO1 표적 물질이다. 

회사는 HK-660S를 원발성 경화성 담관염(PSC) 치료제로 개발해왔으며, 회사 파이프라인에는 HK-660S의 표적효소가 NQO1로 기재돼 있다.

큐롬바이오사이언스는 2017년 설립된 희귀난치성 질환 치료제 개발 기업이다. 

HK-660S는 앞서 PSC 적응증으로 FDA 희귀의약품 지정과 임상 개발을 진행한 바 있으며, 회사는 글로벌 개발을 위한 후속 절차를 이어가고 있다.

한편, 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 

지정 기업은 임상 개발 과정에서 세제 혜택, 수수료 감면, 허가 후 시장 독점권 등 인센티브를 받을 수 있다.

최원석 기자 mail@medicopharma.co.kr